В американском исследовательском Университете Эмори стартовали первые клинические испытания препарата против редкого наследственного заболевания – синдрома Хантера. Целью КИ I фазы является оценка безопасности и эффективности экспериментальной терапии AGT-182, разработанной компанией ArmaGen.
Согласно дизайну исследования, препарат будет внутривенно вводиться пациентам один раз в неделю на протяжении восьми недель. Авторы КИ отмечают, что если результаты испытаний покажут эффективность AGT-182, то на рынке в будущем может появиться принципиально новое ЛС от синдрома Хантера, пишет Ремедиум.
В настоящее время для лечения наследственного заболевания применяют заместительную ферментную терапию (инъекции фермента идурсульфаза), которая позволяет сгладить некоторые симптомы синдрома Хантера, однако бесполезна при неврологических осложнениях заболевания. Ученые подчеркивают, что применяемый сейчас препарат не способен проникать через гематоэнцефалический барьер, что снижает его эффективность. Экспериментальный препарат AGT-182 является гибридным белком идуронатсульфатазы (iduronate-2-sulfatase), специфичным к инсулиновым рецепторам гематоэнцефалического барьера и способным проникать в мозг больного.
В июле прошлого года стало известно, что компания Shire намерена вложить около 225 млн долларов в разработку AGT-182. По условиям договора, ArmaGen получит 15 млн долларов в виде первоначального платежа. В случае успеха I и II фазы клинических испытаний, Shire инициирует финальные КИ III фазы и займется оформлением заявки на регистрацию лекарственного средства регуляторными органами.
Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз II типа, является редким генетическим заболеванием, которое обычно детей мужского пола. Из-за нарушения работы фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S) в организме накапливаются мукополисахариды, что приводит к нарушению функций некоторых клеток и органов.
В США начались клинические исследования препарата против синдрома Хантера
North America: United States, Canada, Mexico
Ответить
1 сообщение
• Страница 1 из 1
Вернуться в «Северная Америка: США, Канада, Мексика»
Перейти
- Фармацевтическая система качества
- ↳ Обеспечение качества
- ↳ Контроль качества
- ↳ Обзор качества продукции
- ↳ Управление рисками для качества
- ↳ Надлежащая производственная практика
- Персонал
- ↳ Общие требования
- ↳ Руководящий персонал
- ↳ Обучение
- ↳ Гигиенические требования к персоналу
- Помещения и оборудование
- ↳ Помещения
- ↳ Оборудование
- ↳ Квалификация оборудования
- ↳ Вода очищенная и вода для инекций
- ↳ Pure Steam
- ↳ Compressed air
- ↳ Прочие
- Документация
- ↳ Спецификации
- ↳ Производственная рецептура и технологические инструкции
- ↳ Инструкции по упаковке
- ↳ Протоколы производства серий и Протоколы упаковки серий
- ↳ Прочие
- Технологический процесс
- ↳ Технологические процессы
- ↳ Валидация процесса
- ↳ Валидация очистки
- ↳ Предотвращение перекрестной контаминации
- Контроль качества
- ↳ Надлежащая лабораторная практика контроля качества
- ↳ Документация
- ↳ Отбор проб
- ↳ Проведение испытаний
- Деятельность по аутсорсингу
- ↳ Требования GMP EU
- Рекламации и отзыв продукции
- ↳ Управление рекламациями и отзывом продукции
- GXP
- ↳ Надлежащая клиническая практика
- ↳ Good Distribution Practice
- ↳ Надлежащая аптечная практика
- ↳ Good Automated Manufacturing Pracice
- ↳ Система управления информацией лаборатории
- ↳ Производство и использование субстанций
- New pharmaceutical technology
- ↳ Изолирующие технологии
- ↳ Выдул наполненил запаял
- Новости
- ↳ Глобальные новости
- ↳ Европейский союз
- ↳ Украина
- ↳ Государственное регулирование
- ↳ Цены на лекарства
- ↳ Сертификация на соответствие требованиям надлежащей производственной практики
- ↳ Российская Федерация
- ↳ Государственное регулирование в Российской Федерации
- ↳ Фальсификация лекарств
- ↳ Республика Беларусь
- ↳ Казахстан
- ↳ Центральная Азия
- ↳ Грузия
- ↳ Китайская Народная Республика
- ↳ Индия
- ↳ Южная Корея
- ↳ Япония
- ↳ Северная Америка: США, Канада, Мексика
- ↳ Южная Америка
- ↳ Африка
- ↳ Австралия и Океания
- Работа
- ↳ Job offer
- ↳ Resume
- Публикации
- ↳ Книги
- ↳ Статьи
- ↳ Регистрация